Yeni Spinal Müsküler Atrofi Tedavileri 2022

Spinal Müsküler Atrofi Nedir?

Spinal Müsküler Atrofi (SMA), sinirleri ve kasları etkileyen ve kasların giderek zayıflamasına neden olan kalıtsal bir bozukluktur. Bunun nedeni, SMN proteininin kıtlığı veya 'motor nöronun hayatta kalması'dır. Bu protein, kas aktivitesini kontrol eden sinirlerin işlevi için çok önemlidir. Bu protein olmadan, motor nöron hücreleri küçülür ve sonunda ölür. Bu da SMA'da görülen kas güçsüzlüğüne yol açar. ¹

Spinal Müsküler Atrofi Tedavisi

Vücuttaki SMN protein miktarını artırmaya ve sürdürmeye yardımcı olan onaylanmış farklı SMA ilaçları vardır. Böylece motor nöron fonksiyonunu iyileştirmesi ve SMA'nın ilerlemesini yavaşlatması beklenir. Bu tür SMA tedavisi genellikle "SMN tabanlı" veya "SMN-arttırıcı" yaklaşım olarak adlandırılır. ^1,2

Onaylı tedaviler, eksik veya çalışmayan SMN1 geninin işlevini bir SMN geninin yeni, çalışan bir kopyasıyla değiştirerek (gen replasman tedavisi) veya SMN2 (hastalık değiştirici tedavi) gibi genlerdeki birleştirme hatalarını düzelterek çalışır. ^1,2

Spinal Müsküler Atrofinin tedavisi var mı?

Şu anda spinal müsküler atrofinin tedavisi yoktur, ancak yeni tedaviler bulmak için araştırmalar devam etmektedir.

Yeni Spinal Müsküler Atrofi tedavileri nelerdir?

SMA için onaylanmış birkaç yeni tedavi vardır. İşte bunlardan bazıları:

Evrysdi (risdiplam)^3,4

Evrysdi (risdiplam), 2 aylık ve daha büyük yetişkinlerde ve çocuklarda SMA tedavisinde kullanılan hastalık değiştirici bir tedavidir.3 Ağız veya beslenme tüpü ile verilip verilip verilebilen günlük bir ağız ilacıdır. Evrysdi (risdiplam) hastanın ömrü boyunca alınmalıdır.4Evrysdi (risdiplam) SMA'lı kişilerin tedavisi için şu şekilde onaylanmıştır:3 Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), 7 Ağustos 2020'de ABD Avrupa İlaç Ajansı (EMA), 26 Mart 2021'de Avrupa 15 Nisan 2021'de Kanada Sağlık

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)^5,6

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), spinal müsküler atrofi (SMA) için gen replasman tedavisi veya gen tedavisidir. Dosing sırasında 2 yaşın altında olan her türlü SMA'lı hastayı tedavi etmek için kullanılır.5 Yaklaşık bir saat süren intravenöz infüzyon yoluyla verilen tek seferlik bir dozdur.6Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 2 yaş ve altı çocukların SMA ile tedavisi için onaylanmıştır:5 Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), 24 Mayıs 2019 Tarihinde ABD Avrupa İlaç Ajansı (EMA) 18 Mayıs 2020 tarihinde Sağlık Kanada 16 Aralık 2020 tarihinde

Spinraza (nusinersen)^7,8

Spinraza (nusinersen), her yaştan ve her tür SMA hastasının tedavisinde kullanılan bir antisense oligonükleotiddir. ⁷

Nusinersen doğrudan omurilik kanalına enjekte edilir (intratekal olarak). Hastalar tedavinin ilk 2 ayı içinde dört "yükleme dozu" alırlar. Bu yükleme dozları tamamlandıktan sonra, hastanın ömrü boyunca her 4 ayda bir bakım dozu verilecektir. ⁸

Spinraza (nusinersen) spinal müsküler atrofisi (SMA) olan çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için onaylanmıştır:⁷

• Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), 23 Aralık 2016'da ABD
• Avrupa İlaç Ajansı (EMA) 30 Mayıs 2017 tarihinde
• Terapötik Ürünler İdaresi (TGA), 2 Kasım 2017'de Avustralya
• 29 Ağustos 2017 tarihinde Kanada Sağlık
• Medsafe, Yeni Zelanda, 23 Ağustos 2018
• Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA), Şubat 2019'da Çin

İkamet ettiğiniz ülke dışında onaylanan yeni SMA ilaçlarına erişmeye çalışıyorsanız, tedavi eden doktorunuzun desteğiyle erişmenize yardımcı olabiliriz. Size ve doktorunuza erişmenize yardımcı olabileceğimiz ilaçlar ve fiyatları hakkında daha fazla bilgiyi aşağıda bulabilirsiniz:

Neden everyone.org ile SMA tedavilerine erişmeli ve satın almalısınız?

everyone.org, Lahey'de Hollanda Sağlık Bakanlığı'na ilaç toptan dağıtıcısı olarak kayıtlıdır (kayıt numarası 16258 G). Psoriatik Artrit hastaları da dahil olmak üzere 85'ten fazla ülkeden hastaların kendi ülkelerinde henüz onaylanmamış binlerce ilaca erişmelerine yardımcı olduk. Tedavinizi yürüten doktorunuzun reçetesiyle, ülkenizdeki Psoriatik Artrit ilaçlarına erişmeniz için size güvenli ve yasal bir şekilde rehberlik edecek uzman ekibimize güvenebilirsiniz. Siz veya tanıdığınız biri yaşadığınız yerde henüz onaylanmamış bir ilaca erişmek istiyorsanız, size destek olacağız. Daha fazla bilgi için bize ulaşın.

Başvuru:

1. clevelandclinic.org
2. cureSMA.org
3. Evrysdi (risdiplam)
4. FDA Evrysdi
5. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)
6. FDA Zolgensma
7. Spinraza (nusinersen)
8. FDA Spinraza

Sorumluluk Reddi: Bu makale, sizi tedavi eden doktorunuz tarafından sağlanan bakımı etkilemek veya etkilemek için hazırlanmamıştır. Lütfen önce sağlık uzmanınıza danışmadan tedavinizde değişiklik yapmayın. Bu makale hastalık teşhisi veya tedavisi ya da tedavi seçeneklerini etkileme amacı taşımamaktadır. everyone.org bu sayfadaki bilgileri derlemek ve güncellemek için mümkün olduğunca özen göstermektedir. Ancak, everyone.org bu sayfada verilen bilgilerin doğruluğunu ve eksiksizliğini garanti etmez.