spinal musküler atrofi

50'den fazla ülke onayladı Spinraza (nusinersen), ancak hepsi ihtiyacı olan hastaların kullanımına sunmadı.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) tip 1 spinal müsküler atrofinin (SMA) tek seferlik tedavisi olarak FDA tarafından öncelikli inceleme almak.