Nusinersen (Spinraza)

Spinal Müsküler Atrofi Için Bir İlaç

Ücretsiz teklif alın

Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hareket ve kas gücünü etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. Nusinersen (Spinraza markası vardır) spinal müsküler atrofi (SMA) olan çocuklar ve yetişkinler için ilk ve tek onaylı tedavi yöntemidir. Nusinersen bir çare değildir, ancak fiziksel durumu ve hastaların yaşam kalitesini artırmak için gösterilmiştir.

Şu anda için sadece onaylı ilaç
Spinal Müsküler Atrofi

Nusinersen (Spinraza) Spinal Müsküler Atrofi (SMA) ile bazı çocuklar ve yetişkinler için umut sunabilir onaylanmış bir tedavi yöntemidir. Abd, AB, Brezilya, Japonya, İsviçre, Kanada ve Avustralya'da kullanım için onaylanmıştır. Klinik çalışmalar bu ilacın SMA ile çocukların ve yetişkinlerin yaşamları üzerinde olumlu bir etkisi olabileceğini göstermektedir. Küresel olarak mevcut olmamasına rağmen, erişilemediği hastalar bu ilacı güvenli ve yasal bir şekilde ülkelerine ithal edebilirler.

Nusinersen (Spinraza) nedir?

Bu ilaç SMA olan insanlar için bir enjeksiyon. SMA motor nöronları etkiler ve DNA kromozomlarında değişiklikler (mutasyonlar) neden olduğu düşünülmektedir. Nusinersen (Spinraza) motor nöronlar korumaya yardımcı olmalıdır bu mutasyona uğramış DNA, davranışı karşı bekleniyor. Nusinersen (Spinraza) bu şekilde çalışan ilk ve tek onaylı tedavi yöntemidir.

Maliyetler ve teslimat hakkında daha fazla bilgi edinin

Nusinersen (Spinraza) ülkemde geri ödeme mi?

Ülkenizdeki geri ödeme seçenekleri hakkında daha fazla bilgi için bizimle iletişime geçin.

Nusinersen (Spinraza) ne kadar etkilidir?

Nusinersen etkinliği (Spinraza) klinik çalışmalarda test edilmiştir. Bu klinik çalışmalar farklı şekillerde etkilenen üç hasta grubuna odaklanmıştır: infantil başlangıçlı (Tip 1) SMA'lı hastalar, daha sonra başlangıçlı (Tip 2 ve 3) SMA olan hastalar ve Tip 1 veya 2 SMA (genetik testlere dayanarak tanı konmuş) presemptomatik bebekler.

İntol başlangıçlı SMA'da çalışma

Bu ilk çalışmada zaten 6 aylıktan küçük hastalık belirtileri gösteren bebekler dahil. Klinik çalışmalar, bu ilaç verilen bebeklerin motor kilometre taşlarında iyileşmeler gösterdiğini ortaya koymuştur, bu da şu gibi faktörleri içerir: tekmeleme, baş kontrol etme, oturabilme veya deambulate etme (sürünme veya hareket etme) gibi faktörler. Bu kilometre taşları bu ilaçla tedavi edilmeyen bebekler tarafından elde edilmedi.

9 ay sonra son analiz

Geliştirme

51%

Spinraza

Vs
0%

Işlenme -miş

Canlı veya havalandırmasız

61%

Spinraza

Vs
32%

Işlenme -miş

Daha fazla bilgi için sayfanın altındaki reçete bilgilerine bakın.

Daha sonra başlangıçlı SMA'da çalışma

Bu gruptaki çocuklarda 6 aylıktan sonra hastalık belirtileri saptandi (Tip 2 veya 3). Nusinersen (Spinraza) alan bireyler bazı fiziksel aktiviteleri tamamlama yeteneklerini önemli ölçüde arttırmıştır (HFMSE adı verilen bir testle ölçülür). Yaklaşık 3 yıl süren çalışmanın tüm süresi boyunca artış sürdürüldü.

SMA daha sonra başlangıçlı

Daha fazla bilgi için sayfanın altındaki reçete bilgileri ve referanslara bakın.

Presemptomatik SMA olan bebeklerde çalışma

Devam eden bu çalışmada, SMA (tip 1 veya 2) olduğunu gösteren genetik test lerden geçen 25 bebek yer aldı. SMA semptomları olmadan önce onlara ilaç verilmişti.

En son veriler, 2 yıldan fazla (25,6 ay) sonra çocukların SMA tip 1 veya 2'li tedavi edilmeyen çocuklar için beklenene kıyasla büyük iyileşmeler gösterdiğini göstermektedir:

  • Tüm bebekler hayattaydı ve hiçbiri kalıcı havalandırma ya da kalıcı havalandırma gerektirmedi.
  • Son ziyarette, kaydedilen chop intend* puanı nın ortalaması 58.4 idi (en fazla 64 puan üzerinden).
presemptomatik SMA

* CHOP INTEND (Philadelphia Bebek Hastanesi Nöromüsküler Bozukluklar Test) SMA olan bebeklerde genel motor fonksiyonu ölçer.

Daha fazla bilgi için sayfanın altındaki reçete bilgileri ve referanslara bakın.

Hangi yan etkileri bekleyebilirsiniz
nusinersen (Spinraza) ile?

Nusinersen en sık görülen yan etkileri (Spinraza) alt solunum yolu enfeksiyonları dahil (trakea, bronş ve akciğerler), ateş, azaltılmış veya tıkanmış bağırsak hareketleri, baş ağrısı, kusma, sırt ağrısı, ve post-lomber ponksiyon sendromu (spinal sıvı sızıntısı ile sonuçlanan bir sendrom).

Nusinersen benzer ilaçlar (Spinraza) uygulandığında ciddi reaksiyonlara neden olduğu gösterilmiştir; kanama komplikasyonları ve böbreklerde hasar gibi, hangi akut hatta ölümcül olabilir.

Bunun kapsamlı bir kılavuz olması amaçlanmadığını lütfen unutmayın. Yan etkilerin tüm detayları için tedavi doktorunuza ve sayfanın alt kısmında ki reçete bilgilerine danışın.

Nusinersen (Spinraza) nasıl alınır?

Omurilik çevresindeki sıvıya 12 mg'lık standart dozda enjekte edildi.
Tedavi genellikle 2 aylık bir süre yayılmış 4 doz ile başlar.
Bir 12 mg doz her 4 ayda bir sonra.
Hasta yararları kadar uzun süre alınır.
Nusinersen (Spinraza) nasıl alınır?
Bunun bir tedavi planı olmadığını lütfen unutmayın. Kişiselleştirilmiş bir tedavi planı için doktorunuza danışın.
Daha fazla bilgi için, sayfanın altındaki tam reçeteleme bilgilerine de başvuruda bulunabilirsiniz.

Nusinersen (Spinraza) nasıl çalışır?

SMA DNA'daki mutasyonlardan (değişikliklere) neden olur.
Mutasyonlar sağkalım motor nöron (SMN) protein sıkıntısına neden olur.
Nusinersen (Spinraza) SMN proteininin davranışını değiştirmek için çalışır, böylece tam SMN proteinleri üretilir.
Bu motor nöronların bakım ını teşvik eder.

Nusinersen (Spinraza) çalışma şekli hakkında daha fazla bilgi için, doktorunuza danışın veya sayfanın altındaki reçete bilgilerini görmek.
Bu kapsamlı bir bilimsel açıklama olması amaçlanmamıştır.

Nasıl nusinersen (Spinraza) alabilirim?

Bu durum nusinersen (Spinraza) henüz onaylanmış veya ülkenizde mevcut değil, bu sizin için bu ilaç erişimde gecikmeler yaşayacaksınız anlamına gelebilir, hasta veya çocuğunuz için. Yardım etmek için buradayız.

Hastanın tedavi doktor TheSocialMedwork bir reçete ile ülkenizin dışından nusinersen (Spinraza) elde size destek olabilir. Eczacılar ve düzenleyici uzmanlardan oluşan ekibimiz her gün dünyanın her yerinde onaylı ilaçlar dağıtmaktadır. Onlar kaynak ve teslimat ile yardımcı olmak için hazırız, ve sürecin her adımında size rehberlik edecektir. Biz her zaman ilaç geri ödeme hakkında sağlık sigortası sormak için hastalara tavsiye ederiz.

Şimdi sorgula

nusinersen (Spinraza) hakkında daha fazla bilgi

Desteğe mi ihtiyacınız var?

Eğer SMA ile bir hasta iseniz veya SMA ile bir çocuk varsa, bu hastalığın ilacı hakkında sorular sormak isteyebilirsiniz. Nusinersen (Spinraza) veya genel olarak hizmetimiz hakkında nasıl sorular sormak isterseniz, uzman eczacılar ve uzmanlardan oluşan ekibimiz, sorularınızı yanıtlamaya ve yardımcı olmaya hazırdır. Ekibimiz 17 farklı dil biliyor ve yardıma hazır.

Sorunuz için teşekkür ederiz.

Hasta Destek Ekibimizin bir üyesi kısa süre içinde sizinle irtibata geçecektir.

TheSocialMedwork kimdir?

TheSocialMedwork, en son onaylanmış ilaçları yasal olarak uyumlu bir şekilde dünyanın dört bir yanındaki hastalar, hastaneler ve doktorlar için kullanılabilir hale getirir. Yenilikçi ilaçları mümkün olan en iyi fiyatlarla temin ediyor ve güvenli ve verimli teslimat sağlıyoruz. Dünya çapında 88'den fazla ülkeye başarıyla teslim ettik ve şimdiden 11.000'den fazla doktor ve hastaya destek olduk.

Daha fazla bilgi edinin