Duchenne musküler distrofi tedavisi için başka bir yüksek fiyat etiketi

Son güncelleme: 30 Haziran 2021

PTC Therapeutics, Duchenne musküler distrofisinin (DMD) tedavisi için Emflaza'nın önümüzdeki haftalarda piyasaya sürüldüğını ve beklenen net fiyatın 35.000 $ olduğunu duyurdu.

Onay

Bu yılın başlarında FDA, ilerleyici kas bozulmasına ve zayıflığına neden olan nadir bir genetik hastalık olan Duchenne musküler distrofisini (DMD) tedavi etmek için kullanılan bir ilaç olan Emflaza'yı onayladı.¹Genellikle jenerik adıyla anılan DMD tedavisi deflazacort hareket süresini uzattığı, kalp ve solunum fonksiyonlarını koruduğu gösterilmiştir.²Ne yazık ki daha önce everyone.org tarafından tartışıldığı üzere son zamanlarda yaşanan fiyatlandırma tartışmaları nedeniyle, DMD'li beş yaş üstü çocukları tedavi etmek için kullanılan ilaç henüz halka sunulmamıştır.

Fiyatlandırma

Emflaza, onayı tartışmalara asla utangaç olmamıştı beri. Onay Maraton İlaç kim yaklaşık 1000 $ bir yıl bir maliyetle ABD dışında bir jenerik olarak kullanılabilir olan bir ilaç üzerinde son derece şişirilmiş fiyat etiketi tokatladı verildi. Bu, 89.000 $ toptan planlanan fiyat üzerinde, hasta, aile ve milletvekillerinin şikayetleri bir bombardımanı içeren yoğun bir fiyatlandırma komisyon ateşledi. Anlaşmazlıklar Maraton sonra PTC Therapeutics³için ilaç satılan takip , ABD Senatörü Bernie Sanders ve Temsilcisi Elijah Cummings tarafındanek bir ABD kongre soruşturma yol .

PTC Therapeutics tarafından satın dmd ile bağlı olanlar arasında bazı umut yeniledi, ilaç daha erken satışa sunulacak beklentisi ile, ve daha düşük bir fiyata. Geçen hafta PTC Emflaza hafta bir dizi içinde satışa sunulacak duyurdu⁴, ama fiyat 35.000 $ yıllık net fiyata yüksek kalır gibi haber maliyet endişelerini hafifletmek için başarısız oldu, bir maliyet 35 kat daha yüksek bir maliyet denizaşırı fiyat.

Sonuç

The Wall Street Journal tarafından yenibir makaleye göre , belirsiz fiyatlandırmabeyanı analistler ile bir konferans görüşmesi, hastaların ağırlığı ile ilgili bazı tartışmalara neden açıklandı. FDA's reçete talimatları hastaların ağırlığı ve dozaj arasında doğrudan bir korelasyon göstermektedir, tedavi maliyeti daha fazla tartmak olanlar için daha yüksek olabileceğini belirten. ^5.000 Ancak makaleye göre PTC sözcüsü, fiyatlandırmanın hastaların kilosundan etkilenmeyeceğini düşünüyor.

PTC, Duchenne ailelerine gönderdiği bir mektupta, ailelerin Emflaza'ya uygun fiyat ve erişim konusunda karşı karşıya oldukları endişeyi kabul etti. Buna cevaben, sigorta durumuna veya türüne bakılmaksızın tüm uygun Duchenne hastalarına Emflaza sağlamayı hedef olarak belirttiler ve hastaların uygun hizmete sorunsuz bir şekilde erişebilmeleri için bir süreç geliştirdiler."

Çoğu ilaç şirketleri, özellikle nadir hastalıklar için yeni ilaçların yüksek fiyat, geliştirme maliyetleri ve pazar büyüklüğü telafi etmek için gerekli olduğunu iddia edecektir. Ama PTC ilaç tam olarak geliştirilen ve Maraton satın alındı ABD onayı vardı gibi bu fiyat haklı zor bulacaksınız. PTC, sigortası olmayanlar için ödeme yardımı sonrasında elde ettikleri geliri tanımlamak için kullanılan bir terim olan net fiyatı nasıl belirlediğini açıklamadı.

Emflaza'nın ABD'li sigortacılar tarafından geniş ölçüde karşılanıp karşılanmayacağı belli değil.

Gelecek

Son aylarda, fda onayı gibi benzer fiyatlandırma anlaşmazlıklarına tanık oldukedaravone ALS tedavisi için - ABD dışından dört kat daha yüksek bir maliyetle.

En yeni ilaçlara uygun fiyat ve erişim artık küresel bir endişe kaynağıdır ve bu sorunlar hastalarımızı, arkadaşlarımızı ve ailelerimizi doğrudan etkilemektedir. everyone.org CEO'su Sjaak Vink, "hedef net olsa da yol net değil. Ancak doğru yönde atılacak bir adım, hastalarımız adına fiyatlandırma konusundaki görüşlerimizi dile getirmektir; zira ABD'dekiler de dahil olmak üzere herkes için ilaçlara uygun fiyatlı erişim hedefimize ancak adil fiyatlandırma konusunda ortak bir anlayışla ulaşabiliriz."