Yeni ALS tedavileri 2021


Makale son olarak 4/1/2021 tarihinde güncellendi

ALS nedir?


Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) veya Lou Gherig Hastalığı, motor nöronlar olarak adlandırılan gönüllü hareket ile ilgili nöronlar saldıran bir hızla ilerleyici nörolojik hastalıktır. ALS'nin Avrupa ve ABD'de her yıl 100.000 kişiden 2'sini etkilediği tahmin edilmektedir. Als dünya çapında yıllık insidansı yaklaşık 1.9 100.000 başına olduğu tahmin edilmektedir.

ALS sert kaslar ile karakterizedir, kas seğirmesi, ve yavaş yavaş kas kaybı nedeniyle zayıflık kötüleşen. Bu da konuşma, yutma ve sonunda nefes alma da zorlukla sonuçlanır. Genellikle hastalığın başlangıcı 60 yaş civarında ve kalıtsal vakalarda 50 yaş civarında başlar.

ALS nedeni bilinmemektedir, ve bilim adamları henüz NEDEN ALS bazı insanlar değil, diğerleri grev bilmiyorum. Ancak, bilimsel çalışmalardan elde edilen kanıtlar hem genetik hem de çevrenin ALS'nin gelişiminde rol oynadığını göstermektedir.

Şu anda, ALS için bir tedavi yoktur. ALS tedavi seçenekleri çoğunlukla belirtileri rahatlatmak, yaşam beklentisi uzatmak ve yaşam kalitesini artırmak.


Onaylı en yeni ALS ilaçları nelerdir?


Çeşitli ilaçlar dünya çapında ALS tedavisi için onaylanmıştır. İkamet ettiğiniz ülke dışında onaylanmış bir ilaca erişmeye çalışıyorsanız, bu ilaca erişmenize yardımcı olabiliriz. ALS hastalarının bizimle satın aldığı bazı ilaçlar şu anda ALS için değil, diğer endikasyonlar için onaylanabilir. Ancak, hastanın tedavi doktor hasta için 'off-label' ilaçlar reçete izin verilir. İlaçlar ve bunların fiyatı hakkında daha fazla bilgi aşağıda bulabilirsiniz:



En son ALS atılımları ve ALS haberleri nelerdir?


Henüz herhangi bir ülkede onaylanmamış ve şu anda klinik deneme altında birkaç ALS ilaçlar vardır. Bunlardan bazıları şunlardır:


Masitinib1
Masitinib mast hücreleri ve mikroglia hedef olabilir sözlü olarak uygulanan tirozin kinaz inhibitörü, merkezi sinir sisteminin bağışıklık hücreleri. ALS progresyonunda yer alan bağışıklık hücrelerinin işlevini engelleyerek hem merkezi hem de periferik sinir sistemlerini koruyabilir. Temmuz 2019'da faz 2/3 klinik çalışma (NCT02588677) Riluzole ile birlikte masitinib verildiğinde ALS ilerlemesinin yavaşladığını göstermiştir. Faz 3 klinik çalışma (NCT03127267) 1 Ekim 2020 tarihinde başladı ve Aralık 2022'de tamamlandığı tahmin edilmektedir.


Arimoclomol2
Arimoclomol ağızdan veya naso / gastrically uygulanan küçük bir molekül, kan-beyin bariyerini geçebilir. Isı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini güçlendirebilir, bu da protein inkişafını ve agregasyonunu azaltabilir ve lisozomal fonksiyonu artırabilir.

Ocak 2019'da faz 2/3 klinik çalışma (NCT00706147) Riluzole ile birlikte olumlu sonuçlar elde etti. Faz 3 klinik çalışma (NCT03491462) devam etmektedir ve sonuçları 2021 yılının ilk yarısında beklenmektedir.


Tofersen3
Tofersen intrathecally uygulanan bir ilaçtır (spinal kanal içine bir enjeksiyon yoluyla). Bu
ALS'nin ikinci en yaygın genetik formu olan Süperoksit Dismutaz 1 (SOD1) genini inhibe eder. Tofersen SOD1 protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisense oligonükleotid (ASO) olduğunu.

Temmuz 2020'de faz 1/2 klinik çalışma (NCT02623699) olumlu sonuçlar elde etti. Faz 3 klinik çalışma VALOR (NCT02623699) sonuçları Haziran 2021'e kadar bekleniyor.


NurOwn4
NurOwn mezenkimal kök hücreleri kullanan bir kök hücre tabanlı tedavi (MSC), hangi diğer hücre tipleri ne ayırt yeteneğine sahip, teşvik etmek ve sinir hücrelerinin onarımı desteklemek. MSC'ler kemik iliği toplanır, sonra onlar genişletilir ve sinir dokusu büyüme ve sağkalım teşvik nörotrofik faktörler bileşiklerin yüksek düzeyde üretmek hücrelere olgunlaştı. Olgun hücreler daha sonra omurilik kanalına bir enjeksiyon yoluyla hastaya geri aşılanır.

Temmuz 2018'de faz 2 klinik çalışma (NCT02017912), umut verici sonuçlar gösterdi. Kasım 2018'de faz 3 klinik çalışmadan (NCT03280056) elde edilen en üst düzey veriler, ALS Hastalarında hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatma da başarısız olduğunu göstermiştir. Veriler şu anda inceleme altındadır.


Neden TheSocialMedwork ile yeni bir ALS ilaç satın almalıyım?


Destek ekibimiz her gün birçok hastayla konuşuyor, ama arada bir, hastaların kendileri tarafından yazılmış hikayeleri aktarabildiğimiz için şanslıyız. Burada marc ve Marcus her ikisi de ALS ile yaşayan hikayeleri vardır.


TheSocialMedwork, Hollanda Sağlık Bakanlığı'na (kayıt numarası 6730 BEM) bağımsız bir ilaç aracı sıfatıyla Lahey'de kayıtlıdır. ABD'deki yüzlerce ALS hastasının ALS ilaçlarına erişmelerine yardımcı olduk. Tedavi eden doktorunuzdan gelen bir reçeteyle, yeni ALS ilaçlarına ulaşmanızda size güvenli ve yasal olarak rehberlik edecek uzman ekibimize güvenebilirsiniz. Siz veya tanıdığınız biri, yaşadıkları yer henüz onaylanmamış bir ALS ilacına erişmek istiyorsanız, sizi destekleyebiliriz. Daha fazla bilgi için bize ulaşın.


ALS Hasta Hikayeleri

Marc'ın Hikayesi

Marcus'un Hikayesi



Başvuru


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (tauroursodeoxycholic asit) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
  5. Mastinib Ab Bilim/ Clinicaltrials.gov/ALS Haberleri Bugün
  6. Arimoclomol Orphazyme/ Nöroloji Canlı /Clinicaltrials.gov
  7. Tofersen Biogen/ALS.org
  8. NurOwn ALS Haberler Bugün/ Clinicaltrials.gov/ ALS Haberler Bugün


  9. Yasal Uyarı: Bu makale, tedavi eden hekim tarafından sağlanan bakımı etkilemek veya etkilemek için değildir. Lütfen sağlık hizmeti sağlayıcınıza danışmadan tedavinizde değişiklik yapmayın. Bu makale, hastalığı teşhis etmek veya tedavi etmek veya tedavi seçeneklerini etkilemek için tasarlanmamıştır. TheSocialMedwork bu sayfadaki bilgilerin derlenmesi ve güncellenmesi nde mümkün olduğunca gayretlidir. Ancak, TheSocialMedwork bu sayfada sağlanan bilgilerin doğruluğunu ve eksiksizliğini garanti etmez.