Yeni Kas Distrofi Tedavileri 2021



Makale son olarak 4/1/2021 tarihinde güncellendi

Kas Distrofisi (MD) Nedir?


Kas Distrofisi (MD) bir kişinin genlerinde mutasyon nedeniyle 30'dan fazla kalıtsal genetik ve ilerleyici hastalıklar bir grup anlamına gelir. MD farklı türleri belirti, belirti değişir ve belirli kas gruplarını etkiler. Bazı MD türleri bebeklik döneminde görülürken, diğerleri orta yaş veya yetişkinlikte görülebilir. 1.1.2

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) en yaygın nöromüsküler hastalıktır, dünya çapında 1/3600 erkek doğum kadar etkileyen. Şu anda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için bilinen bir tedavi yoktur. Tedavi yaşam kalitesini artırmak için semptomları kontrol etmeyi amaçlamaktadır. 2.000


Kas Distrofisi (MD) nasıl tedavi edilir?


Hastalıkların şekline bağlı olarak çeşitli onaylı Kas Distrofisi (MD) ilaçlar mevcuttur. Bunlardan bazıları şunlardır:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) Duchenne Musküler Distrofi tedavisi için endike bir antisense tedavidir (DMD) distrofin geninin doğrulanmış eksikliği ile exon 53 atlama tedavisi.

Viltepso (viltolarsen) tarafından exon 53 atlama tedavisi için uygun olan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) olan hastaların tedavisi için onaylanmıştır:

  • Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), ABD Ağustos'ta 12, 2020.
  • İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı (PMDA) adı Viltolarsen altında (NS-065/NCNP-01), Japonya, Mart 25, 2020.

FDA Viltepso hızlandırılmış onay verdi, ve Öncelik İnceleme ile verilen, Hızlı Track, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık atamaları.

PMDA Viltolarsen'e "Sakigake" ataması (yani Atılım Terapisi Atamasının Japonca versiyonu), Yetim Hastalığı ataması ve Koşullu Erken Onay Sistemi'ni verdi.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen), DMD geninin doğrulanmış mutasyonu olan ve 53 atlamayı uygun gören hastalarda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde endike bir antisense nükleotittir.

Vyondys 53 (golodirsen) DMD hastalarının tedavisi için onaylandı DMD geninin doğrulanmış mutasyonu ile olan dmd geni nin ekspertİz 53 Gıda ve İlaç İdaresi tarafından atlanması için uygun olan 53, ABD, Aralık'ta 12, 2019.

FDA vyondys 53 onayladı (golodirsen) hızlandırılmış onayı altında.


Eğer ikamet ettiğiniz ülke dışında onaylanmış bir Kas Distrofi tedavisine erişmeye çalışıyorsanız, tedavi eden doktorunuzun yardımıyla bu tedaviye erişmenize yardımcı olabiliriz. Size erişim ve aşağıdaki fiyat yardımcı olabilir ilaçlar hakkında daha fazla bilgi edinebilirsiniz:




Neden TheSocialMedwork ile Kas Distrofi (MD) için tedavi satın alıyoruz?


TheSocialMedwork, Hollanda Sağlık Bakanlığı'na (kayıt numarası 6730 BEM) bağımsız bir ilaç aracı sıfatıyla Lahey'de kayıtlıdır. 85'ten fazla ülkeden hastaların binlerce ilaca erişmelerine yardımcı olduk. Tedavi doktorunuzdan gelen bir reçete ile, kas distrofisi (MD) için ilaçlara erişmek için size güvenli ve yasal olarak rehberlik etmek için uzman ekibimizgüvenebilirsiniz. Siz veya tanıdığınız biri, yaşadıkları yerde henüz onaylanmamış bir ilaca erişmek istiyorsanız, sizi destekleyebiliriz. Daha fazla bilgi için bize ulaşın.


Başvuru:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Yasal Uyarı: Bu makale, tedavi eden hekim tarafından sağlanan bakımı etkilemek veya etkilemek için değildir. Lütfen sağlık hizmeti sağlayıcınıza danışmadan tedavinizde değişiklik yapmayın. Bu makale, hastalığı teşhis etmek veya tedavi etmek veya tedavi seçeneklerini etkilemek için tasarlanmamıştır. TheSocialMedwork bu sayfadaki bilgilerin derlenmesi ve güncellenmesi nde mümkün olduğunca gayretlidir. Ancak, TheSocialMedwork bu sayfada sağlanan bilgilerin doğruluğunu ve eksiksizliğini garanti etmez.