Yeni Kas Distrofisi Tedavileri 2022
Son güncelleme: 13 Kasım 2023
Ülkenizde onaylanmamış olsalar bile yeni ilaçlara yasal olarak erişebilirsiniz.
Daha fazla bilgi edinin »Kas Distrofisi (MD) Nedir?
Kas Distrofisi (MD) bir kişinin genlerinde mutasyon nedeniyle 30'dan fazla kalıtsal genetik ve ilerleyici hastalıklar bir grup anlamına gelir. MD farklı türleri belirti, belirti değişir ve belirli kas gruplarını etkiler. Bazı MD türleri bebeklik döneminde görülürken, diğerleri orta yaş veya yetişkinlikte görülebilir. 1.1.2
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) en yaygın nöromüsküler hastalıktır, dünya çapında 1/3600 erkek doğum kadar etkileyen. Şu anda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için bilinen bir tedavi yoktur. Tedavi yaşam kalitesini artırmak için semptomları kontrol etmeyi amaçlamaktadır. 2.000
Kas Distrofisi (MD) nasıl tedavi edilir?
Hastalıkların şekline bağlı olarak çeşitli onaylı Kas Distrofisi (MD) ilaçlar mevcuttur. Bunlardan bazıları şunlardır:
Viltepso (viltolarsen)3
Viltepso (viltolarsen), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde belirtilen ve distrofin geninin doğrulanmış eksikliği ile 53 atlayan tedaviye uygun bir antisense tedavisidir.
Viltepso (viltolarsen) Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarının tedavisi için onaylanmıştır.
- Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), ABD Ağustos'ta 12, 2020.
- Adı altında İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı (PMDA) Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japonya, 25 Mart 2020.
FDA, FDA'ya hızlandırılmış onay verdi. Viltepsove Öncelik gözden geçirme, hızlı yol, yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık tanımlamaları ile verilmiştir.
PMDA verdi Viltolarsen "Sakigake" tanımlaması (yani Breakthrough Therapy Atamasının Japonca versiyonu), Yetim Hastalık tanımlaması ve Koşullu Erken Onay Sistemi'nin tanımlanması ile.
Vyondys 53 (golodirsen)4
Vyondys 53 (golodirsen), DMD geninin doğrulanmış mutasyonu olan hastalarda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için belirtilen ve 53 atlayan bir antisense nükleotittir.
Vyondys 53 (golodirsen), 12 Aralık 2019 tarihinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından atlanan 53'ü atlayan DMD geninin doğrulanmış mutasyonu ile DMD hastalarının tedavisi için onaylanmıştır.
FDA onayladı Vyondys 53 (golodirsen) hızlandırılmış onay altındadır.
Eğer ikamet ettiğiniz ülke dışında onaylanmış bir Kas Distrofi tedavisine erişmeye çalışıyorsanız, tedavi eden doktorunuzun yardımıyla bu tedaviye erişmenize yardımcı olabiliriz. Size erişim ve aşağıdaki fiyat yardımcı olabilir ilaçlar hakkında daha fazla bilgi edinebilirsiniz:
Musküler Distrofi (MD) tedavilerine neden everyone.org ile erişmelisiniz?
everyone.org, Lahey'de Hollanda Sağlık Bakanlığı'na (kayıt numarası 16258 G) ilaç toptan dağıtıcısı olarak kayıtlıdır. Bugüne kadar 85'ten fazla ülkeden hastaların binlerce ilaca erişmesine yardımcı olduk. Tedavi eden doktorunuzun reçetesiyle, Musküler Distrofi (MD) ilaçlarına erişmeniz için size güvenli ve yasal bir şekilde rehberlik edecek uzman ekibimize güvenebilirsiniz. Siz veya tanıdığınız biri yaşadıkları yerde henüz onaylanmamış bir ilaca erişmek istiyorsa, size destek olabiliriz. Daha fazla bilgi için bize ulaşın.
Başvuru:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
Sorumluluk Reddi: Bu makale, sizi tedavi eden doktorunuz tarafından sağlanan bakımı etkilemek veya etkilemek için hazırlanmamıştır. Lütfen önce sağlık uzmanınıza danışmadan tedavinizde değişiklik yapmayın. Bu makale hastalık teşhisi veya tedavisi ya da tedavi seçeneklerini etkileme amacı taşımamaktadır. everyone.org bu sayfadaki bilgileri derlemek ve güncellemek için mümkün olduğunca özen göstermektedir. Ancak, everyone.org bu sayfada verilen bilgilerin doğruluğunu ve eksiksizliğini garanti etmez.
